CYSTEA-BONE Clinical Study

CYSTEA-BONE Clinical Study

Status: rekrutiert · ohne Phasenangabe · Studientyp: OBSERVATIONAL · Teilnehmerzahl geplant: 50

Worum es geht

Nephropathic Cystinosis (NC) is an orphan inherited autosomal recessive disease characterised as a generalized lysosomal storage disease due to a deficiency of the cystine lysosomal transport protein, cystinosin. Patients with NC usually receive cysteamine. Bone impairment was recently recognized as a late complication of NC, occurring at adolescence or early adulthood. Even though the exact underlying pathophysiology is unclear, at least six hypotheses are discussed, and mainly cysteamine toxicity and/or direct bone effect of the Cystinosin (CTNS) mutation. Because of the potential dramatic impact on quality of life of this novel complication, research should aim to better understand bone disease in NC. The primary objective of this study is to evaluate the action of cysteamine on osteoclastic differentiation and resorption activity of NC patients, depending on the underlying genotype. The Secondary objective is to describe the clinical bone status of NC patients depending on their underlying genotype.

Diese Zusammenfassung stammt wörtlich aus dem Register und ist auf Englisch verfasst — wir übersetzen sie nicht, um ihren Sinn nicht zu verändern.

Untersuchte Erkrankungen

• Nephropathic Cystinosis

Wer teilnehmen kann

• Gesunde Freiwillige: nein
• Alter: 2 Years bis —
• Geschlecht: ALL

Die vollständigen Ein- und Ausschlusskriterien stehen im Register und werden vom Prüfzentrum geprüft.

Wo rekrutiert wird

• Hannover

Prüfzentren

• Klinik für Pädiatrische Nieren-, Leber- und Stoffwechselerkrankungen

Sponsor: Hospices Civils de Lyon

Der vollständige Registereintrag (NCT03919981) — dort stehen Protokoll, Kriterien und Kontakt.

Unabhängiges Verzeichnis — kein Geschäftsverhältnis mit diesem Prüfzentrum. Wir fragen für dich freie Plätze und Eignung bei diesem und weiteren Zentren in der Nähe an. Ob und wann ein Kontakt zustande kommt, entscheidet das Prüfzentrum.

Wer hier steht, zahlt nicht für diesen Eintrag — Aufnahme und Reihenfolge folgen allein dem öffentlichen Register. Eintrag korrigieren oder löschen lassen (Widerspruchsrecht nach Art. 21 DSGVO).

Diese Seite ersetzt kein ärztliches Gespräch. Ob eine Studie für Sie infrage kommt, entscheidet allein das Prüfzentrum nach einem Aufklärungsgespräch und einer Eignungsprüfung. Wir bewerten keine Studie, empfehlen keine Behandlung und stehen in keinem Verhältnis zu den Sponsoren.

Datenstand: 2026-08-12. Quelle: ClinicalTrials.gov, U.S. National Library of Medicine — gemeinfrei. Der Stand ist der des Abrufs; Studien öffnen und schließen laufend.