Understanding the Long-Term Management of Organic Acidemia Patients With CARBAGLU®: A Mixe
Understanding the Long-Term Management of Organic Acidemia Patients With CARBAGLU®: A Mixed Methods Approach
Status: rekrutiert · ohne Phasenangabe · Studientyp: OBSERVATIONAL · Teilnehmerzahl geplant: 95
Worum es geht
This is a prospective mixed-design study focused on the long-term management of propionic aciduria (PA) and methylmalonic aciduria (MMA) with N-carbamylglutamate (NCG) maintenance therapy. Treatment characteristics, clinical outcomes, and healthcare utilization data of patients diagnosed PA or MMA treated \>6 months therapy with NCG are collected at baseline, 12 months, 18 months, 36 months and 54 months. Qualitative interviews with adult patients and caregivers are conducted \>6 months after study enrollment to gain a better understanding of the disease burden and the treatment burden of patients and their families.
Diese Zusammenfassung stammt wörtlich aus dem Register und ist auf Englisch verfasst — wir übersetzen sie nicht, um ihren Sinn nicht zu verändern.
Untersuchte Erkrankungen
- Methylmalonic Acidemia
- Propionic Acidemia
Wer teilnehmen kann
- Gesunde Freiwillige: nein
- Alter: 6 Months bis 99 Years
- Geschlecht: ALL
Die vollständigen Ein- und Ausschlusskriterien stehen im Register und werden vom Prüfzentrum geprüft.
Wo rekrutiert wird
Prüfzentren
- Klinikum Bremen Mitte, Prof. Hess Kinderklinik
Sponsor: RECORDATI GROUP
Der vollständige Registereintrag (NCT04176523) — dort stehen Protokoll, Kriterien und Kontakt.
Wir fragen für Sie nach
Drei Fragen, dann fragen wir bei den Prüfzentren in Ihrer Nähe nach, ob eine passende Studie Teilnehmer aufnimmt. Kostenlos und unverbindlich.
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Datenstand: 2026-08-12. Quelle: ClinicalTrials.gov, U.S. National Library of Medicine — gemeinfrei. Der Stand ist der des Abrufs; Studien öffnen und schließen laufend.