Safety, Tolerability, Pharmacodynamic, Efficacy, and Pharmacokinetic Study of DYNE-101 in
Safety, Tolerability, Pharmacodynamic, Efficacy, and Pharmacokinetic Study of DYNE-101 in Participants With Myotonic Dystrophy Type 1
Status: rekrutiert · Phase I / Phase II · Studientyp: INTERVENTIONAL · Teilnehmerzahl geplant: 116
Worum es geht
The primary purpose of the study is to evaluate the safety and tolerability of multiple intravenous (IV) doses of DYNE-101 administered to participants with Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1). The study consists of 4 periods: A Screening Period (up to 8 weeks), a Placebo-Controlled Period (24 weeks), a Treatment Period (24 weeks) and a Long-Term Extension (LTE) Period (168 weeks) in both multiple-ascending dose (MAD) and dose expansion cohorts.
Diese Zusammenfassung stammt wörtlich aus dem Register und ist auf Englisch verfasst — wir übersetzen sie nicht, um ihren Sinn nicht zu verändern.
Untersuchte Erkrankungen
Wer teilnehmen kann
- Gesunde Freiwillige: nein
- Alter: 18 Years bis 65 Years
- Geschlecht: ALL
Die vollständigen Ein- und Ausschlusskriterien stehen im Register und werden vom Prüfzentrum geprüft.
Wo rekrutiert wird
Prüfzentren
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
- Ludwig Maximilians University, Munich - Friedrich Baur Institut
Sponsor: Dyne Therapeutics
Der vollständige Registereintrag (NCT05481879) — dort stehen Protokoll, Kriterien und Kontakt.
Wir fragen für Sie nach
Drei Fragen, dann fragen wir bei den Prüfzentren in Ihrer Nähe nach, ob eine passende Studie Teilnehmer aufnimmt. Kostenlos und unverbindlich.
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Weitere Studien zur selben Erkrankung
- A Phase 1/2 Study of VX-670 in Adult Participants With Myotonic Dystrophy 1 (DM1)
- Efficacy, Safety, and Tolerability of Zeleciment Basivarsen (DYNE-101) in Participants Wit
Datenstand: 2026-08-12. Quelle: ClinicalTrials.gov, U.S. National Library of Medicine — gemeinfrei. Der Stand ist der des Abrufs; Studien öffnen und schließen laufend.