A First-in-Human, Open-Label, Dose-Escalation Study to Evaluate the Safety and Tolerabilit
A First-in-Human, Open-Label, Dose-Escalation Study to Evaluate the Safety and Tolerability of Gene Therapy With TTX-381 for the Ocular Manifestations Associated With Neuronal Ceroid Lipofuscinosis Type 2 (CLN2) Disease
Status: rekrutiert · Phase I / Phase II · Studientyp: INTERVENTIONAL · Teilnehmerzahl geplant: 16
Worum es geht
This is a first-in-human, open-label, single ascending dose study of TTX-381 for the treatment of ocular manifestations of CLN2 (Batten disease).
Diese Zusammenfassung stammt wörtlich aus dem Register und ist auf Englisch verfasst — wir übersetzen sie nicht, um ihren Sinn nicht zu verändern.
Untersuchte Erkrankungen
- Neuronal Ceroid Lipofuscinosis Type 2
Wer teilnehmen kann
- Gesunde Freiwillige: nein
- Alter: 12 Months bis 84 Months
- Geschlecht: ALL
Die vollständigen Ein- und Ausschlusskriterien stehen im Register und werden vom Prüfzentrum geprüft.
Wo rekrutiert wird
Prüfzentren
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf (UKE)- Childrens Hospital
Sponsor: Tern Therapeutics, LLC
Der vollständige Registereintrag (NCT05791864) — dort stehen Protokoll, Kriterien und Kontakt.
Wir fragen für Sie nach
Drei Fragen, dann fragen wir bei den Prüfzentren in Ihrer Nähe nach, ob eine passende Studie Teilnehmer aufnimmt. Kostenlos und unverbindlich.
Kostenlos und unverbindlich. Wir beraten nicht und empfehlen keine Studie.
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Datenstand: 2026-08-12. Quelle: ClinicalTrials.gov, U.S. National Library of Medicine — gemeinfrei. Der Stand ist der des Abrufs; Studien öffnen und schließen laufend.