Development of Health-related Quality of Life Instrument for Patients With Cystinosis
Development of Health-related Quality of Life Instrument for Patients With Cystinosis
Status: rekrutiert · ohne Phasenangabe · Studientyp: OBSERVATIONAL · Teilnehmerzahl geplant: 300
Worum es geht
Cystinosis is a rare congenital, inherited metabolic disorder that results in the storage of cystine in the cells of many organs of the body. In the infantile nephropathic form of the disease, only the kidney is initially affected by a loss of function, which progresses if untreated and ends in terminal renal failure by early school age. With the prolonged survival of patients due to medication and renal replacement therapy, further loss of function may occur during the course of the disease, especially in the eyes, muscles, endocrine organs and central nervous system. The quality of life of children with cystinosis is an under-researched topic. The results of the studies available so far show that the young patients and their families report a reduced quality of life and sometimes behavioral problems. To date, there are no disease specific patient reported outcome measures (PROMs) to measure the quality of life of patients with cystinosis. The aim of the study is to develop a PROM for this target group in several languages (German, English, Spanish and French) from different countries (Germany, United States, Spain, France). The PROM will focus on quality of life and will be dev
Diese Zusammenfassung stammt wörtlich aus dem Register und ist auf Englisch verfasst — wir übersetzen sie nicht, um ihren Sinn nicht zu verändern.
Untersuchte Erkrankungen
- Cystinosis
Wer teilnehmen kann
- Gesunde Freiwillige: nein
- Alter: 8 Years bis 26 Years
- Geschlecht: ALL
Die vollständigen Ein- und Ausschlusskriterien stehen im Register und werden vom Prüfzentrum geprüft.
Wo rekrutiert wird
Prüfzentren
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf | Center for Psychosocial Medicine | Department of Medical Psychology
Sponsor: Cystinose Stiftung
Der vollständige Registereintrag (NCT05959668) — dort stehen Protokoll, Kriterien und Kontakt.
Wir fragen für Sie nach
Drei Fragen, dann fragen wir bei den Prüfzentren in Ihrer Nähe nach, ob eine passende Studie Teilnehmer aufnimmt. Kostenlos und unverbindlich.
Kostenlos und unverbindlich. Wir beraten nicht und empfehlen keine Studie.
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Datenstand: 2026-08-12. Quelle: ClinicalTrials.gov, U.S. National Library of Medicine — gemeinfrei. Der Stand ist der des Abrufs; Studien öffnen und schließen laufend.