Study to Evaluate Sepofarsen in Subjects With Leber Congenital Amaurosis (LCA) Type 10 (HY
Study to Evaluate Sepofarsen in Subjects With Leber Congenital Amaurosis (LCA) Type 10 (HYPERION)
Status: rekrutiert · Phase III · Studientyp: INTERVENTIONAL · Teilnehmerzahl geplant: 32
Worum es geht
The purpose of this double-masked, randomized, placebo-controlled, paired-eye study is to evaluate the efficacy, safety and tolerability of Sepofarsen in subjects with Leber Congenital Amaurosis (LCA) due to the c.2991+1655A\>G (p.Cys998X) mutation in the CEP290.
Diese Zusammenfassung stammt wörtlich aus dem Register und ist auf Englisch verfasst — wir übersetzen sie nicht, um ihren Sinn nicht zu verändern.
Untersuchte Erkrankungen
- Leber Congenital Amaurosis 10
- Blindness
- Leber Congenital Amaurosis
- Sensation Disorders
- Vision Disorder
- Neurological Manifestations
- Eye Diseases, Hereditary
- Eye Diseases
Wer teilnehmen kann
- Gesunde Freiwillige: nein
- Alter: 6 Years bis —
- Geschlecht: ALL
Die vollständigen Ein- und Ausschlusskriterien stehen im Register und werden vom Prüfzentrum geprüft.
Wo rekrutiert wird
Prüfzentren
- Justus-Liebig Universität - Department of Ophthalmology
- Klinikum der Ludwig-Maximilian Universität München
- University of Tuebingen - Inst. for Ophthalmic Research
Sponsor: Laboratoires Thea
Der vollständige Registereintrag (NCT06891443) — dort stehen Protokoll, Kriterien und Kontakt.
Wir fragen für Sie nach
Drei Fragen, dann fragen wir bei den Prüfzentren in Ihrer Nähe nach, ob eine passende Studie Teilnehmer aufnimmt. Kostenlos und unverbindlich.
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Datenstand: 2026-08-12. Quelle: ClinicalTrials.gov, U.S. National Library of Medicine — gemeinfrei. Der Stand ist der des Abrufs; Studien öffnen und schließen laufend.