A Study of Migalastat in Pediatric Subjects (2 to <12 Yrs) With Fabry Disease and Amenable
A Study of Migalastat in Pediatric Subjects (2 to <12 Yrs) With Fabry Disease and Amenable GLA Variants
Status: rekrutiert · Phase III · Studientyp: INTERVENTIONAL · Teilnehmerzahl geplant: 8
Worum es geht
An open-label study to evaluate the safety, pharmacokinetics (PK), pharmacodynamics (PD), and efficacy of migalastat treatment in pediatric subjects 2 to \< 12 years of age with Fabry disease and with amenable GLA variants.
Diese Zusammenfassung stammt wörtlich aus dem Register und ist auf Englisch verfasst — wir übersetzen sie nicht, um ihren Sinn nicht zu verändern.
Untersuchte Erkrankungen
Wer teilnehmen kann
- Gesunde Freiwillige: nein
- Alter: 2 Years bis 11 Years
- Geschlecht: ALL
Die vollständigen Ein- und Ausschlusskriterien stehen im Register und werden vom Prüfzentrum geprüft.
Wo rekrutiert wird
Prüfzentren
- Universitäetsklinikum Müenster (UKM) Klinik für Kinder- und Jugendmedizin - Allgemeine Paediatrie
Sponsor: Amicus Therapeutics
Der vollständige Registereintrag (NCT06904261) — dort stehen Protokoll, Kriterien und Kontakt.
Wir fragen für Sie nach
Drei Fragen, dann fragen wir bei den Prüfzentren in Ihrer Nähe nach, ob eine passende Studie Teilnehmer aufnimmt. Kostenlos und unverbindlich.
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Unabhängiges Verzeichnis — kein Geschäftsverhältnis mit diesem Prüfzentrum. Wir fragen für dich freie Plätze und Eignung bei diesem und weiteren Zentren in der Nähe an. Ob und wann ein Kontakt zustande kommt, entscheidet das Prüfzentrum.
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Weitere Studien zur selben Erkrankung
- Characterizing the Retinal Microvasculature in Patients with Fabry Disease: a Prospective
- Maternal and Postnatal Outcomes Study (MOS): A Global Observational Registry Assessing the
- Fabry Disease Registry & Pregnancy Sub-registry
- Evaluation of HEArt invoLvement in Patients With FABRY Disease
Datenstand: 2026-08-12. Quelle: ClinicalTrials.gov, U.S. National Library of Medicine — gemeinfrei. Der Stand ist der des Abrufs; Studien öffnen und schließen laufend.