Long-Term Low-Intervention SafEty and Clinical Outcomes Clinical Study of LivmArli® in Pat
Long-Term Low-Intervention SafEty and Clinical Outcomes Clinical Study of LivmArli® in Patients With Alagille Syndrome or Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis in the European Union (LEAP-EU)
Status: rekrutiert · Phase IV · Studientyp: INTERVENTIONAL · Teilnehmerzahl geplant: 230
Worum es geht
In patients with Alagille syndrome (ALGS), the key objectives are to evaluate the tolerability, long-term safety (including possible liver toxicity) and long-term efficacy of Livmarli treatment. In patients with Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis (PFIC), the key objectives are to evaluate tolerability, long-term safety (including possible liver toxicity and potential impact of chronic exposure to propylene glycol (PG)), long-term efficacy, and growth and development.
Diese Zusammenfassung stammt wörtlich aus dem Register und ist auf Englisch verfasst — wir übersetzen sie nicht, um ihren Sinn nicht zu verändern.
Untersuchte Erkrankungen
- Alagille Syndrome
- Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis
Wer teilnehmen kann
- Gesunde Freiwillige: nein
- Alter: 2 Months bis —
- Geschlecht: ALL
Die vollständigen Ein- und Ausschlusskriterien stehen im Register und werden vom Prüfzentrum geprüft.
Wo rekrutiert wird
Prüfzentren
- Charite Berlin
- Children's University Hospital Essen
- University Hospital Hamburg-Eppendorf
Sponsor: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Der vollständige Registereintrag (NCT07290257) — dort stehen Protokoll, Kriterien und Kontakt.
Wir fragen für Sie nach
Drei Fragen, dann fragen wir bei den Prüfzentren in Ihrer Nähe nach, ob eine passende Studie Teilnehmer aufnimmt. Kostenlos und unverbindlich.
Kostenlos und unverbindlich. Wir beraten nicht und empfehlen keine Studie.
Unabhängiges Verzeichnis — kein Geschäftsverhältnis mit diesem Prüfzentrum. Wir fragen für dich freie Plätze und Eignung bei diesem und weiteren Zentren in der Nähe an. Ob und wann ein Kontakt zustande kommt, entscheidet das Prüfzentrum.
Wer hier steht, zahlt nicht für diesen Eintrag — Aufnahme und Reihenfolge folgen allein dem öffentlichen Register. Eintrag korrigieren oder löschen lassen (Widerspruchsrecht nach Art. 21 DSGVO).
Diese Seite ersetzt kein ärztliches Gespräch. Ob eine Studie für Sie infrage kommt, entscheidet allein das Prüfzentrum nach einem Aufklärungsgespräch und einer Eignungsprüfung. Wir bewerten keine Studie, empfehlen keine Behandlung und stehen in keinem Verhältnis zu den Sponsoren.
Datenstand: 2026-08-12. Quelle: ClinicalTrials.gov, U.S. National Library of Medicine — gemeinfrei. Der Stand ist der des Abrufs; Studien öffnen und schließen laufend.