A Study in Children and, Adults With Congenital Thrombotic Thrombocytopenic Purpura (cTTP)
A Study in Children and, Adults With Congenital Thrombotic Thrombocytopenic Purpura (cTTP) Treated With Adzynma
Status: rekrutiert · ohne Phasenangabe · Studientyp: OBSERVATIONAL · Teilnehmerzahl geplant: 50
Worum es geht
Congenital thrombotic thrombocytopenic purpura (cTTP) is a rare blood disorder that some people are born with. It is caused by a problem in a gene passed down from parents to children, which affects the body's ability to produce a enzyme called ADAMTS13. This enzyme helps to cut down a larger form of protein called von Willebrand Factor (VWF). People with cTTP have low levels of ADAMTS13. Without ADAMTS13, large forms of vWF build up and cause blood clots in small blood vessels. These clots can block blood flow to vital organs, causing serious health problems. Adzynma is a human ADAMTS13 protein made in the laboratory. It works the same way as natural ADAMTS13 does and may provide higher levels of ADAMTS13. The main aim of this study is to learn more about the risk of children and adults with cTTP treated with Adzynma developing antibodies that prevent Adzynma from working properly (called neutralizing antibodies) within 6 months after the first treatment and to understand the risk of allergic reactions within 7 days of the first treatment with Adzynma. Other aims are to better understand how safe treatment with Adzynma is over a longer period of time (called long-term safety) in
Diese Zusammenfassung stammt wörtlich aus dem Register und ist auf Englisch verfasst — wir übersetzen sie nicht, um ihren Sinn nicht zu verändern.
Untersuchte Erkrankungen
- Thrombotic Thrombocytopenic Purpura (TTP)
Wer teilnehmen kann
- Gesunde Freiwillige: nein
- Geschlecht: ALL
Die vollständigen Ein- und Ausschlusskriterien stehen im Register und werden vom Prüfzentrum geprüft.
Wo rekrutiert wird
Prüfzentren
- Klinikum Rechts der Isar der Technischen Universitaet Muenchen
- LMU Klinikum
- Universitaetsklinikum Jena
- Universitaetsklinikum Koeln
- Universitaetsklinikum Leipzig
- Universitatsklinikum Bonn
Sponsor: Takeda
Der vollständige Registereintrag (NCT07353099) — dort stehen Protokoll, Kriterien und Kontakt.
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Datenstand: 2026-08-12. Quelle: ClinicalTrials.gov, U.S. National Library of Medicine — gemeinfrei. Der Stand ist der des Abrufs; Studien öffnen und schließen laufend.