A Multi-omic Approach to the Identification of Novel Biomarkers in Early Charcot-Marie-Too
A Multi-omic Approach to the Identification of Novel Biomarkers in Early Charcot-Marie-Tooth 1A Disease (CMT1A)
Status: rekrutiert · ohne Phasenangabe · Studientyp: OBSERVATIONAL · Teilnehmerzahl geplant: 70
Worum es geht
The most common inherited neuropathy is Charcot-Marie-Tooth disease type 1A (CMT1A), caused by a duplication of the gene expressing PMP22. CMT1A patients develop symptoms in early childhood with variable progression and there is no established therapy until now. Therapy must start in childhood, before peripheral nerves degenerate. However, the investigators lack easily obtainable biomarkers in early disease stages. In peripheral nerves from young CMT1A rats, the invstigators found changes in gene regulation that predicted the clinical disease severity later in adulthood, and gene expression from blood samples in young CMT1A rats were strong predictors of the future disease course. In blood samples from adult CMT1A patients, changes in gene expression also correlated with disease severity, demonstrating that findings can be "translated" from CMT rats to patients. Objectives: In CMT-MODs, the investigators will identify disease and prognostic biomarkers in young CMT1A patients. Strategy/ Methodology: In a translational approach, the investigators will first perform a multi-omic analysis (transcriptomic and proteomic) in sciatic nerves, blood and skin of young CMT1A rats at two time
Diese Zusammenfassung stammt wörtlich aus dem Register und ist auf Englisch verfasst — wir übersetzen sie nicht, um ihren Sinn nicht zu verändern.
Untersuchte Erkrankungen
Wer teilnehmen kann
- Gesunde Freiwillige: ja, ausdrücklich gesucht
- Alter: 10 Years bis 30 Years
- Geschlecht: ALL
Die vollständigen Ein- und Ausschlusskriterien stehen im Register und werden vom Prüfzentrum geprüft.
Wo rekrutiert wird
Prüfzentren
Sponsor: University Medical Center Goettingen
Der vollständige Registereintrag (NCT07476365) — dort stehen Protokoll, Kriterien und Kontakt.
Wir fragen für Sie nach
Drei Fragen, dann fragen wir bei den Prüfzentren in Ihrer Nähe nach, ob eine passende Studie Teilnehmer aufnimmt. Kostenlos und unverbindlich.
Kostenlos und unverbindlich. Wir beraten nicht und empfehlen keine Studie.
Unabhängiges Verzeichnis — kein Geschäftsverhältnis mit diesem Prüfzentrum. Wir fragen für dich freie Plätze und Eignung bei diesem und weiteren Zentren in der Nähe an. Ob und wann ein Kontakt zustande kommt, entscheidet das Prüfzentrum.
Wer hier steht, zahlt nicht für diesen Eintrag — Aufnahme und Reihenfolge folgen allein dem öffentlichen Register. Eintrag korrigieren oder löschen lassen (Widerspruchsrecht nach Art. 21 DSGVO).
Diese Seite ersetzt kein ärztliches Gespräch. Ob eine Studie für Sie infrage kommt, entscheidet allein das Prüfzentrum nach einem Aufklärungsgespräch und einer Eignungsprüfung. Wir bewerten keine Studie, empfehlen keine Behandlung und stehen in keinem Verhältnis zu den Sponsoren.
Weitere Studien zur selben Erkrankung
- Longitudinal Biomarkers With Selected Outcome Measures In CMT
- TREMOR IN CHARCOT-MARIE-TOOTH
- AUTONOMOUS DISORDERS IN CMT
- Longitudinal Biomarkers With Selected Outcome Measures In CMT
- AUTONOMOUS DISORDERS IN CMT
- Longitudinal Biomarkers With Selected Outcome Measures In CMT
Datenstand: 2026-08-12. Quelle: ClinicalTrials.gov, U.S. National Library of Medicine — gemeinfrei. Der Stand ist der des Abrufs; Studien öffnen und schließen laufend.