Evaluation of Efficacy and Safety of a Single Dose of CTX001 in Participants With Transfus
Evaluation of Efficacy and Safety of a Single Dose of CTX001 in Participants With Transfusion-Dependent β-Thalassemia and Severe Sickle Cell Disease
Status: rekrutiert · Phase III · Studientyp: INTERVENTIONAL · Teilnehmerzahl geplant: 26
Worum es geht
This is a single-dose, open-label study in participants with transfusion-dependent β-thalassemia (TDT) or severe sickle cell disease (SCD). The study will evaluate the safety and efficacy of autologous CRISPR-Cas9 modified CD34+ human hematopoietic stem and progenitor cells (hHSPCs) using CTX001.
Diese Zusammenfassung stammt wörtlich aus dem Register und ist auf Englisch verfasst — wir übersetzen sie nicht, um ihren Sinn nicht zu verändern.
Untersuchte Erkrankungen
- Beta-Thalassemia
- Thalassemia
- Hematologic Diseases
- Genetic Diseases, Inborn
- Hemoglobinopathies
- Sickle Cell Disease
- Sickle Cell Anemia
Wer teilnehmen kann
- Gesunde Freiwillige: nein
- Alter: 12 Years bis 35 Years
- Geschlecht: ALL
Die vollständigen Ein- und Ausschlusskriterien stehen im Register und werden vom Prüfzentrum geprüft.
Wo rekrutiert wird
Prüfzentren
- University Hospital Dusseldorf - Department of Pediatric Oncology, Hematology and Clinical Immunology
Sponsor: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Der vollständige Registereintrag (NCT05477563) — dort stehen Protokoll, Kriterien und Kontakt.
Wir fragen für Sie nach
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Datenstand: 2026-08-12. Quelle: ClinicalTrials.gov, U.S. National Library of Medicine — gemeinfrei. Der Stand ist der des Abrufs; Studien öffnen und schließen laufend.